中新网安徽新闻8月13日电 作为仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，帕金森病患者数量逐年增加——预计2050年全球患者将突破2500万。近期，科学家利用干细胞技术在这一领域的突破，让“逆转疾病”迈出了关键一步。

　　大脑“黑质”区域里，一群被称为多巴胺能神经元的“快递员”，负责生产和传递“多巴胺包裹”。多巴胺作为人体运动的“指挥官”，能确保动作流畅协调。

　　对于帕金森病患者来说，大脑“黑质”区域里的这些“快递员”在逐渐“罢工”甚至消失，细胞内还堆积着异常蛋白质形成的“路易小体”，导致多巴胺产量持续下降。

　　研究显示，当这些神经元损失约31%时，手抖等症状开始显现；而患者确诊时，往往已有60%的神经元发生退变，运动指令传递陷入混乱。其诱因至今未明，普遍认为与遗传、环境毒素、基因变异等多种因素相关。

　　民众对帕金森病的认知多停留在“手抖”，静止性震颤虽是典型症状，但这并不全面。该病核心运动症状除震颤外，还有肌肉像被“冻住”的肌强直、起床转身等动作变慢变小的动作迟缓，以及身体前倾、小碎步易跌倒的姿势平衡障碍。

　　更需警惕的是那些易被忽视的“隐形杀手”—— 非运动症状，它们往往比手抖出现得更早。嗅觉失灵可能是最早的警报，患者或许闻不出饭菜香或花香；睡眠困扰普遍存在，包括夜间频繁惊醒、做拳打脚踢的噩梦、失眠等；抑郁、焦虑等情绪波动也很常见；肠道蠕动减慢导致的便秘，以及约三分之一患者后期出现的记忆力减退等认知障碍，都是需要关注的信号。每位患者的症状组合和进展速度不同，但运动与非运动症状常交织出现，贯穿病程始终。

　　目前帕金森病的治疗仍面临困境，现有疗法只能缓解症状却无法 “治愈”。早期治疗以非药物和药物结合为主；对药物效果减退、出现严重副作用的中晚期患者，可考虑手术或优化给药方案。但无论药物还是手术，都如同给电力不足的城市提供临时发电机，无法修复“发电厂”本身，患者常面临药效变差、症状波动的困扰。

　　当前，细胞疗法逐渐成为治疗帕金森病的破局之举，其核心逻辑是补充或替换丢失的“快递员”。科学家利用干细胞技术，将胚胎干细胞或诱导多能干细胞(iPSC)在体外定向诱导分化成多巴胺能神经前体细胞(DAP)，这些 “预备役快递员” 移植到患者大脑纹状体后，有望存活、成熟并整合到神经网络，替代缺失神经元持续分泌多巴胺，从源头修复“指挥系统”。

　　据悉，拜耳旗下 BlueRock Therapeutics研发的BRT-DA01基于胚胎干细胞来源的DAP，已进入III期临床试验，是目前进展最快的同类疗法。

　　中盛溯源生物科技有限公司研发的NCR201基于iPSC来源的 DAP，该技术通过体细胞 “重编程”获得。其疗效数据良好：PET/CT 显示移植区域新增显著多巴胺能功能信号，直接证明细胞存活并发挥作用；患者每日“Good ON”时间平均改善 89.5%，多名患者实现“关期消失”；“关期” 运动评分最高改善52.9%，Hoehn-Yahr分期最高下降 2 级，向“逆转疾病”迈出坚实一步。首例年龄小于50岁的早发型患者术后当天即可下床活动，7天顺利出院，展现了良好的安全性和恢复潜力。

　　这些突破性数据，已让帕金森病从 “不可治愈”走向“可能逆转”成为可能。(完)

责任编辑：朱孔阳