中新网安徽新闻10月7日电 帕金森病这一困扰全球数百万患者的神经系统顽疾，近日被中国科研团队在治疗领域实现突破。一位与早发型帕金森病（EOPD）抗争近15年的女性患者，接受中盛溯源研发的NCR201注射液移植治疗三个月后，实现全球首例EOPD功能性治愈。这一成果为全球年轻帕金森病患者带来治疗新希望。

　　据了解，该患者于今年6月11日接受机器人辅助立体定向微创手术，医生将诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）精准植入颅内预定部位。术后3个月的综合评估显示，患者各项功能指标均实现突破性改善。

　　作为评估人脑黑质纹状体神经元完整性和功能的“金标准”，PET-DAT/MRI融合影像显示，移植细胞已在患者脑内成功定植并转化为功能性多巴胺能神经元，双侧纹状体形成显著的de novo新生多巴胺能活性成像。这一影像学证据为功能性治愈提供了最直接的支撑。

　　临床数据显示，患者运动功能得到根本性恢复：MDS-UPDRS III运动症状关期评分降至20分以下，曾经困扰她的“关期”完全消失，每日“Good ON”（状态良好）时间增加4.5小时，提升近40%，且是否服用左旋多巴类药物已无明显差异。

　　更可喜的是患者生活质量的全面回归：MDS-UPDRS II日常生活能力评分与IV运动并发症评分均降至0分，剂末现象、异动症等传统治疗难以解决的并发症彻底消除；非运动症状评分下降87.5%，抑郁、焦虑专项评分均降至0分；PDQ-39生活质量问卷评分归零，达到健康人水平。

　　这一疗效并非个例。多中心临床数据显示，接受 NCR201治疗的多名帕金森病患者，在移植9个月后均出现显著改善。

　　中南大学湘雅医院神经内科神经变性病与遗传病专科主任郭纪锋指出：“早发型帕金森病（EOPD）患者由于有遗传等因素参与疾病的发生与发展，多巴胺能神经元存在明显的丢失，早期常常出现开关现象、症状波动及严重异动症等运动并发症，全程综合管理面临较大挑战。近日，首例EOPD患者在接受治疗3个月后，症状有了显著改善，尤其在剂末现象方面，效果尤为明显。这一进展为干细胞在EOPD治疗中的应用提供了新的希望，展示了其作为有效治疗手段的潜力。”

　　“早发型帕金森病（EOPD）指40-50岁前发病，因发病于人生关键期，20-30年的长病程对患者生活、职业及家庭影响深远，我国检出率还在上升。现有治疗以药物和手术为主，但均无法阻止疾病进展。”中国科学技术大学附属第一医院副院长施炯则表示，EOPD发病与PARKIN、LRRK2等基因突变相关，传统治疗不能修复受损神经元。干细胞治疗可分化为多巴胺能神经元，替代受损细胞，或避免药物副作用，延缓疾病进展。其研究还能推动神经退行性疾病治疗发展，完善相关理论，带动技术进步，同时减轻社会医疗负担，让患者回归社会，创造价值。

　　据了解，NCR201通过专利工艺实现高纯度细胞制备与规模化量产，结合神经导航机器人的精准移植技术，细胞疗效达到国际领先水平。该疗法的突破不仅为 EOPD患者带来希望，更推动了我国在神经退行性疾病细胞治疗领域的理论创新与技术进步。

　　目前，科研团队正持续跟踪患者长期疗效，并推进临床试验扩容。业内专家预计，随着技术成熟与普及，这一干细胞疗法有望改变帕金森病治疗格局，让更多患者重归正常生活。（完）

责任编辑：朱孔阳