中新网安徽新闻7月7日电   由神经学科团队开展的“评价同种异体多巴胺能神经前体细胞（iDAP）注射液治疗帕金森病的安全性、耐受性和初步有效性的临床试验”近日迎来关键进展，首例早发型帕金森病（EOPD）受试者顺利完成首次给药。

　　帕金森病（PD）是一种常见的神经系统退行性疾病，随着年龄的增长，其患病率逐年增高。在临床实践中，有5%-10%的患者发病年龄早于50岁，这类患者被定义为EOPD。与老年患者相比，EOPD患者面临着病程更长、症状更复杂等更为严峻的挑战。

　　因此，研发既能精准靶向疾病核心病理机制，又能提供长期稳定疗效的新型治疗手段，已成为EOPD研究领域的重点攻关方向。

　　上述临床试验研究由多位在神经退行性疾病研究领域建树深厚的专家共同主导。首例EOPD受试者已于6月成功实施给药。受试者术后当天苏醒后即可下床活动，且对话自如，无不良反应。术后7天经CT复查无颅内水肿和出血，并经研究者判断各方面情况良好，顺利出院。

　　据介绍，后期治疗将按照临床方案持续观察安全性和有效性指标。

　　中国科学技术大学附属第一医院副院长施炯是该研究的PI（Principal Investigator，项目负责人）。他指出：“早发型帕金森病（EOPD）是指发病年龄小于50岁的帕金森病，该病罕见，治疗主要以药物改善运动和非运动症状为主，无法根治，对年轻EOPD患者的生活、家庭、工作和心理造成很大的负担。NCR201细胞疗法，通过立体定位技术精准地将iPSC诱导分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）移植到患者双侧纹状体内，直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，从病理机制上改善帕金森症状，有望成为一种具有重要临床应用价值的帕金森病治疗手段。”

　　中南大学湘雅医院神经内科神经变性病与遗传病专科主任郭纪锋是研究早发型帕金森病领域的专家。他指出：“遗传因素是EOPD重要的发病因素，不同基因突变会导致不同的临床表型，目前主流的治疗方案是通过药物治疗和康复治疗改善症状，但药物导致的开关期症状波动、异动症等运动并发症出现更早，对患者的生活造成极大困扰。与典型帕金森病的主要病理特征一致，EOPD是由于中脑区域多巴胺能神经元的退变导致脑内多巴胺分泌不足，引起一系列帕金森症状，对年轻患者的生活和工作及其家庭造成极大的负担。细胞治疗可以从根本性替代多巴胺能神经元，分泌多巴胺发挥作用，因此，开展NCR201注射液（iPSC诱导分化的多巴胺能神经前体细胞）治疗EOPD的临床研究有望为患者提供一种可改变疾病进程的治疗方案。”

　　“NCR201细胞注射液”是由中盛溯源生物科技有限公司研发的一款诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）治疗产品，具有明确的PET/CT影像学证据，移植区域新增显著的多巴胺能功能成像信号。多名PD受试者接受NCR201注射液治疗半年后，均观察到显著的治疗效果。（完）

责任编辑：朱孔阳